| 定義 | FDAの定義では "A biomarker is a characteristic that is measured and evaluated as an indicator of normal biologic processes, pathogenic processes, or pharmacologic processes to a therapeutic intervention." （バイオマーカーとは正常の生物学的過程，病的過程，薬理学的過程の指標として治療介入の対象として測定および評価される特性をいう）
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| エンドポイント | 評価系で重要な概念はエンドポイントという概念である. エンドポイントとは治療研究などにおいて疾病の発生や臨床症状，生存期間のような研究目的となる疾患に関連する重要な事象を指すが，バイオマーカーはこうしたエンドポイントの代わりになる代用エンドポイント（サロゲートエンドポイント）として使用されることがある．例えば，動脈硬化の進展をエンドポイントとすると血中コレステロール値は代用エンドポイントである． |
| 有用性の条件 | よいバイオマーカーであるための条件が３つある．
1) 対象となる老化などの生理的過程，疾病の病的過程や治療における薬理学的過程などに関するエンドポイントのうち１つとそのバイオマーカが関連があること．
2) 食品や薬品などの研究対象となる”リスク因子”や”保護因子”への暴露とそのバイオマーカの間に関連があること．
3) そのバイオマーカーは暴露因子とエンドポイントの間の因果関係の経路を媒介するか，媒介する因子の状態を直接反映するものであること． |
| 知的所有権 | 人体を必須構成要素とするバイオマーカーは特許はとれない．例えばツベルクリン反応，内視鏡診断のような測定のプロセスに人体が介在するいわゆる医学的診断方法は，医師の免責事項として産業上利用できる発明(特許法29条)から除外されている（特許・実用新案審査基準）．ただし，人体から取り出した体液・組織を用いる診断法，画像診断機器そのものは特許の対象になる． |
| 事業化 | 1) 真のエンドポイントが長期間の観察を要するものであるか，測定が困難であるもの，多数のコホートを要するものの代用エンドポイントになるバイオマーカーは非常に大きなマネーを生む．例えば，ヒトプリオン病のような稀で短期間に死亡するような疾患のバイオマーカーよりも，動脈硬化症に対する血中コレステロール値のようなバイオマーカーが経済的価値をもつし，学術的インパクトが高い．
2) High Troughput Screening (HTS)のアッセイ対象となるバイオマーカーは非常に高く売れる．創薬ではHTSを行うことができるかどうかが薬剤開発を左右する．創薬メーカーが健康食品に参入しつつある現在，健康食品産業にもHTSが導入される日は近いであろう．2)のような臨床試験用のバイオマーカとともに前臨床段階のin vitroテスト用のバイオマーカーは創薬メーカーに高額で譲渡できる可能性を有する．
3) よいバイオマーカーの基準を満たすようなバイオマーカーは直接の治療のターゲット分子になる可能性が高いため，乳がん-HER2-ハーセプチン（12.09億ドル/年），Bリンパ腫-CD20-リツキサン(24.05億ドル/年)のような分子標的治療の例におけるバイオマーカーのように，年間数億ドルにおよぶ医薬品売り上げのコア技術となる可能性がある．
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